为什么基因治疗要谨慎进行？
既然基因治疗这么好，是不是就可以放弃其他治疗，只采用基因治疗呢？当然不是，因为目前基因治疗仍处于探索阶段。
基因治疗首次获得成功，极大地鼓舞了人们，但是也引得追逐财富的商业机构纷纷介入基因治疗研究。截至1995年年底，经各国政府批准的基因治疗临床试验方案多达168项，至少800多名患者接受了正式的基因治疗。在巨大的经济利益诱惑下，基因治疗的研究偏离了正确的方向：基础研究还未尘埃落定，临床试验却已仓促上阵，由此导致大量治疗不能取得实际效果。而且，为了商业利益的最大化，这些研究在病种的选择上集中在肿瘤基因治疗，而对经济收入较少的病种不够重视。
为此美国国立健康研究院宣布，每项基因治疗临床试验必须进行严格考核，并暂停支持新的基因治疗项目，撤销基因治疗专项评审委员会。为了防止商业机构对基因治疗的可能干预，该院拨款300万美元，专门用于对基因载体系统的研究。这些措施，将基因治疗研究回归到基础研究和疾病本身的机制探索中。从此，美国的基因治疗开始退烧，一些大公司退出或削减了对基因治疗的投入，新闻媒体也对基因治疗进行了理性的报道。
谨慎而严格的措施给基因治疗研究带来了回报。2008—2011年，基因治疗的临床试验终于在许多病种上取得了可喜的进展。比如勒伯尔先天性黑蒙是一种常染色体隐性遗传病，患儿通常在出生时或出生后即双目失明，常伴有视神经萎缩、视网膜血管稀少等症状。这种疾病是由于感光细胞中的基因发生突变，阻碍了某种酶的合成所导致的。美国科学家通过向患者的眼睛注入功能性基因，使他们的眼睛对光线的敏感性得到了明显改善。除了勒伯尔先天性黑蒙，基因治疗在肾上腺脑白质营养不良、X连锁重症联合免疫缺陷病、帕金森病等疾病的治疗中也捷报频传，取得了令人瞩目的突破。
基因治疗中，靶细胞的选择至关重要。骨髓细胞是最被重视和最常用的靶细胞，这是因为骨髓细胞容易接受多种处理，多年来在骨髓移植方面积累了丰富的经验，而且许多遗传病或多或少涉及骨髓细胞。基因治疗中必须用骨髓干细胞，这种细胞仅占骨髓细胞的0.1%。如果是与骨髓细胞完全无关的遗传病，那么必须选用其他细胞作为靶细胞，如以肝细胞为靶细胞能治疗家族性高胆固醇血症，以中枢神经系统细胞为靶细胞可治疗帕金森病等。
